SK pharmteco und Genethon demonstrieren die Stärke des Produktionsstandorts Frankreich für das richtungsweisende DMD-Gentherapieprogramm

Die kontinuierliche Unterstützung des Programms GNT-0004 belegt die Leistungsfähigkeit, Einsatzbereitschaft und anhaltende Dynamik der Aktivitäten von SK pharmteco im Bereich viraler Vektoren in Frankreich als integraler Bestandteil seines globalen Netzwerks

RANCHO CORDOVA, Kalifornien, July 21, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- SK pharmteco hat heute Einzelheiten seiner fortlaufenden strategischen Produktionspartnerschaft mit Genethon bekannt gegeben. Die in Frankreich ansässige gemeinnützige Forschungs- und Entwicklungsorganisation zählt zu den Wegbereitern der Gentherapie für genetisch bedingte Erkrankungen.

Mit seinen auf virale Vektoren spezialisierten Produktionsanlagen in Frankreich hat Yposkesi, ein Unternehmen von SK pharmteco, maßgeblich zur Entwicklung und Herstellung von Genethons GNT-0004 beigetragen, einer experimentellen AAV8-Mikro-Dystrophin-Gentherapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).

Diese Kooperation spiegelt nicht nur die kontinuierlichen Fortschritte von GNT-0004 wider, sondern beweist auch die Stärke der französischen Kompetenzen von SK pharmteco im Bereich viraler Vektoren innerhalb seines umfassenden globalen Produktionsnetzwerks. Mit der nun in Frankreich verfügbaren Infrastruktur im kommerziellen Maßstab und ergänzenden Kapazitäten in den USA ist SK pharmteco bestens positioniert, um Kunden von der Bereitstellung klinischer Prüfpräparate für zulassungsrelevante Studien bis hin zur kommerziellen Herstellung zu unterstützen.

Die Zusammenarbeit hat im Produktionsmaßstab überzeugende Ergebnisse erzielt und strenge Qualitätsstandards erfüllt, um den klinischen Fortschritt des Programms zu unterstützen. Bislang hat die Zusammenarbeit folgende Ergebnisse hervorgebracht:

• Zwanzig (20) Chargen AAV8-Mikro-Dystrophin: Herstellung, Prüfung und Freigabe im 400-Liter-Maßstab, darunter 18 Chargen gemäß den aktuellen Richtlinien für Gute Herstellungspraxis (Good Manufacturing Practice, cGMP).
• Master- und Arbeitszellbanken (MCB/WCB): Erfolgreiche Herstellung, Validierung und Freigabe zur Gewährleistung langfristiger Produktionsstabilität.
• Analytische Methoden und Stabilitätsstudien: Durchführung aussagekräftiger Stabilitätsstudien sowie vollständige Validierung aller analytischen Methoden.
  
  

Diese wesentlichen Aktivitäten in den Bereichen Chemie, Herstellung und Kontrollen (CMC) bildeten die regulatorische Grundlage dafür, dass Genethon die Phase-I/II-Studien erfolgreich vorantreiben konnte. Darüber hinaus unterstützten sie den Start der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie in Europa und im Vereinigten Königreich, die 2025 von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) sowie der britischen Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) genehmigt wurde.

Diese laufende randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde multizentrische Zulassungsstudie soll insgesamt 72 gehfähige Jungen im Alter von 6 bis 10 Jahren mit DMD einschließen. Die gewählte Dosis ist dabei niedriger als bei anderen DMD-Gentherapie-Kandidaten, die sich derzeit in klinischen Studien befinden oder bereits zugelassen sind.

Überzeugende Langzeitdaten, die auf der Jahrestagung 2026 der American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) vorgestellt wurden, zeigten eine anhaltende Wirksamkeit über einen Zeitraum von zwei Jahren, klinisch bedeutsame und dauerhafte Verbesserungen der Muskelfunktion sowie ein günstiges Sicherheitsprofil bei den ersten mit GNT-0004 behandelten Patienten.

SK pharmteco produziert derzeit weitere klinische Chargen zur direkten Unterstützung dieser Zulassungsstudie. Parallel dazu laufen Dokumentations- und Vorbereitungsmaßnahmen für die künftige Prozessvalidierung sowie für die spätere kommerzielle Herstellung.

Diese Partnerschaft unterstreicht zudem die anhaltende Dynamik der Produktionsaktivitäten von SK pharmteco im Bereich viraler Vektoren in Frankreich. Durch die Unterstützung eines komplexen AAV-Programms mittels GMP-konformer Herstellung, analytischer Validierung und der Belieferung der Zulassungsstudie zeigt SK pharmteco, dass sein Standort in Frankreich auf umfassender Erfahrung aufbaut und hervorragend positioniert ist, um weitere Programme für virale Vektoren in der späten Entwicklungsphase in Europa und darüber hinaus zu unterstützen.

„Unsere Partnerschaft mit Genethon verkörpert die zentrale Mission von SK pharmteco: wissenschaftliche Spitzeninnovationen in zuverlässige und skalierbare Therapien zu überführen“, sagt Joerg Ahlgrimm, CEO von SK pharmteco. „Dieses Programm belegt unsere Fähigkeit, anspruchsvolle AAV-Herstellungsprozesse nicht nur für die Herstellung von Prüfpräparaten für zulassungsrelevante klinische Studien umzusetzen. Es zeigt zugleich, dass wir über die Qualitätsstandards, das technische Know-how und die operative Exzellenz verfügen, die für eine spätere kommerzielle Herstellung erforderlich sind. Darüber hinaus unterstreicht es die Stärke unserer Vektoren-Sparte in Frankreich innerhalb des globalen Produktionsnetzwerks von SK pharmteco.“

„Eine Gentherapie vom Forschungslabor bis in eine zulassungsrelevante Phase-III-Studie zu führen, setzt höchste Standards in der Herstellung und regulatorischen Compliance voraus“, sagt Frederic Revah, CEO von Genethon. „Das technische Know-how und das außergewöhnliche Engagement des französischen Teams von SK pharmteco haben entscheidend dazu beigetragen, diesen wichtigen klinischen Meilenstein zu erreichen. Wir freuen uns darauf, diesen erfolgreichen Weg gemeinsam fortzusetzen und die Entwicklung von GNT-0004 weiter voranzutreiben.“

Über SK pharmteco
SK pharmteco ist ein weltweit tätiges Auftragsentwicklungs- und Produktionsunternehmen (CDMO) mit Produktionsstätten, Forschungs- und Entwicklungseinrichtungen sowie Analyselabors in den USA, Europa und Südkorea. Die Kernkompetenzen des Unternehmens liegen in den Bereichen niedermolekulare Wirkstoffe, Peptide und virale Vektoren, wodurch es über das erforderliche Fachwissen verfügt, um komplexe Therapien auf den Markt zu bringen. Durch diese Säulen unterstützt SK pharmteco weltweit biopharmazeutische Partner jeder Größe mit umfassenden Entwicklungs- und Fertigungslösungen. SK pharmteco ist eine Tochtergesellschaft von SK Inc. (KRX: 034730) (SK), der strategischen Beteiligungsgesellschaft der SK Group, Südkoreas zweitgrößtem Mischkonzern.   

Über Duchenne-Muskeldystrophie
Die Duchenne-Muskeldystrophie ist eine seltene, progressive genetische Erkrankung, die sämtliche Muskeln des Körpers betrifft und überwiegend bei Jungen auftritt (1 von 5.000). Ursache der Erkrankung sind Mutationen im Gen, das für die Bildung des Strukturproteins Dystrophin verantwortlich ist. Dystrophin ist für die Stabilität der Muskelzellmembran und den Stoffwechsel der Muskelfasern unverzichtbar. Der Mangel an Dystrophin führt zu einer fortschreitenden Degeneration der Skelett- und Herzmuskulatur, zum Verlust der Geh- und Atemfähigkeit, zu einer Kardiomyopathie und schließlich – meist im Alter zwischen 20 und 40 Jahren – zum Tod.

Über GNT0004 und die Studie
Das Gentherapeutikum GNT0004 besteht aus einem AAV8-Vektor (Adeno-assoziiertes Virus) und dem optimierten hMD1-Transgen – einer verkürzten, aber voll funktionsfähigen Version des Gens, das für Dystrophin codiert, jenes Proteins, das Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie fehlt. Dieser Vektor kann dank einer gewebsspezifischen Spc5-12-Promotorsequenz gezielt sowohl im Muskelgewebe als auch im Herzen exprimiert werden. GNT0004 wird als einmalige intravenöse Infusion verabreicht. Die Entwicklung erfolgte durch Genethon. In den präklinischen Phasen arbeitete die Organisation mit den Teams von Prof. Dickson (University of London, Royal Holloway), dem Institute of Myology (Paris) sowie Caroline Le Guiner (INSERM/Universität Nantes/Universitätsklinikum Nantes) zusammen.

Über Genethon
Genethon zählt zu den Pionieren auf dem Gebiet der Erforschung und Entwicklung von Gentherapien für seltene Erkrankungen. Das gemeinnützige Forschungsinstitut wurde von AFM-Téléthon gegründet. Das erste Gentherapiepräparat, an dessen Entwicklung Genethon mitgewirkt hat, wurde für die Behandlung der spinalen Muskelatrophie zugelassen. Genethon beschäftigt mehr als 240 Wissenschaftler und Experten und hat sich zum Ziel gesetzt, innovative Therapien zu entwickeln, die das Leben von Patienten mit seltenen genetischen Erkrankungen nachhaltig verbessern. Derzeit befinden sich 15 Gentherapieprodukte, die aus der Forschung von Genethon hervorgegangen sind oder zu deren Entwicklung Genethon beigetragen hat, in klinischen Studien zur Behandlung von Erkrankungen der Leber, des Blutes, des Immunsystems, der Muskulatur und der Augen. Weitere Programme sollen innerhalb der kommenden fünf Jahre in die klinische Entwicklung überführt werden. www.genethon.com

Kontakt:
Keith Bowermaster, APR, CCMP
Kommunikationsberater
keith.bowermaster@skpt.com

Pressekontakt Genethon:
Stéphanie Bardon – communication@genethon.fr / +33 (0)6 45 15 95 87
Daniel Eramian – Opus Biotech Communications – danieleramian@comcast.net

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